تولید عضلات اسکلتی در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی و دیگر اختلالاتی که منجر به تحلیل و تضعیف عضلات می‌شود، مشکل است اما تیم محققان برنامه سلول بنیادی بیمارستان کودکان بوستون شامل یک محقق ایرانی توانسته اند سلول‌های ماهیچه انسانی را در یک مدل موش مبتلا به این بیماری تولید کنند.

محمدشریف تابع‌بردبار و همکارانش از افزایش توده عضلانی و معکوس کردن بیماری در مدل موشی دیستروفی عضلانی دوشن با استفاده از معجونی از سه ترکیب مشخص با استفاده از یک سیستم جدید کشت سریع خبر داده‌اند.

آنها با افزودن این ترکیب به سلول‌های بنیادی به دست آمده از سلولهای پوست بیماران توانستند با موفقیت سلولهای عضله انسان را در ظرف آزمایشگاهی تولید کنند.

محققان امیدوارند بتوانند در چند سال آینده کارآزمایی‌های بالینی برای پیوند این سلول‌ها در بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی را آغاز کنند. در عین حال، روش غربالگری توصیف شده در مجله Cell نیز می‌تواند بر اختلالات متعدد فراتر از دیستروفی عضلانی اعمال شود.

محققان ابتدا شیوه غربالگری دارو را بر روی گورخرماهی آغاز کردند. آنها سلول‌های بلاستومر گورخرماهی را در ظرف آزمایشگاه قرار داده و به هر کدام، ترکیب آزمایشی را افزودند. این کار به آنها اجازه داد تا ۲۴۰۰ ترکیب را در یک زمان غربال کرده و به دنبال نمونه‌هایی باشند تعداد سلولهای پیش‌ساز عضله را در بدن این ماهی شفاف ارتقا می‌دهند.

کار قبلی این محققان بر روی گورخرماهی منجر به تولید داروی حاصل از پروستاگلاندین شد که تعداد سلولهای بنیادی خون را افزایش می‌دهد و اکنون در مرحله دوم کارآزمایی‌های بالینی خود قرار دارد اما این بار محققان این ماهی را از لحاظ ژنتیکی اصلاح کردند تا سلولهای پیش‌ساز عضله به رنگ سبز درخشان و الیاف عضله به رنگ قرمز نمایش داده شوند.

این کار به محققان اجازه داد تا به سرعت سلول‌ها و الیاف عضله را که تحت شرایط مختلف تولید شده بودند، بر اساس خوانش‌های بصری و بدون نیاز به آزمایش محتوای هر کدام با شیوه‌های دشوار بیوشیمیایی بسنجند.

آزمایش گورخرماهی به نمایش شش ترکیب پرداخت که تعداد سلول‌های پیش‌ساز عضلات اسکلنی را افزایش می‌دادند. محققان این ترکیبات را بر روی یک مدل موشی دیستروفی عضلانی دوشن آزمایش کردند و دریافتند که ماده شیمیایی فورسکولین می‌تواند پیوند سلولهای پیش‌ساز به عضلات موشها را افزایش دهد. محققان سپس به سلولهای بنیادی شبه‌جنینی القا شده که از سلولهای پوست بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن به دست آمده بود، روی آوردند.

آنها دریافتند که ترکیبی از مولکول‌های کوچک فورسکولین، فاکتور رشد فیبروبلاست پتیه و مهارکننده GSK۳beta می‌تواند مجددا سلول‌های بنیادی شبه‌جنینی را به شکل سلولهای عضله برنامه‌ریزی کرده و با موفقیت در موش‌ها پیوند زده شود.

هدف بعدی محققان، پیوند این سلولهای عضله درون ظرف آزمایشگاهی به بیماران در طول چند سال آینده است.