فعالیت بیماری ژنتیکی هانتینگتون برای شش ماه متوقف شد

به گزارش روز دوشنبه گروه علمی ایرنا از پایگاه اینترنتی ساینس الرت، هانتینگتون یک بیماری ژنتیکی است که تاکنون هیچ درمانی برای آن پیدا نشده است. ژن این بیماری به صورت غالب به ارث می رسد و هر یک از والدین که حامل این ژن باشند با احتمال 50 درصدی می توانند آن را به فرزندان خویش منتقل کنند.
اما اگر فرزندی از هر یک از والدین ناقل خویش عامل این بیماری را دریافت نکند، این بیماری به فرزندان وی منتقل نمی شود.
عامل این بیماری آهسته و پیوسته پیشرفت می کند تا اینکه در دهه سوم یا چهارم زندگی فرد خود را نشان می دهد. معمولا بین 15 تا 20 سال علایم بیماری به حدی پیشرفت می کند که بیمار کاملا ناتوان شده و در نهایت منجر به مرگ وی می شود.
محققان کالج ایمپریال لندن در جریان یک مطالعه بر روی موش ها درمان جدیدی برای این بیماری ابداع کرده اند که می تواند فعالیت یک جهش ژنتیکی را که مسئول مشکلات شدید عضلانی و حرکات غیر ارادی است برای چند ماه متوقف سازد.
آنها امیدوارند که این درمان پایه پروتیینی - از طریق یک تزریق منفرد اعمال می شود- درصورت نتایج امیدوارکننده در مطالعات بعدی، طی عرض پنج سال آینده بر روی انسان آزمایش کنند.
محققان این درمان جدید را بر پایه یک پروتیین مهندسی شده به نام «انگشت روی» ( Zinc Finger) ابداع کردند.
« انگشت های روی » برای چسبیدن به دی.ان.ای رونوشت های ژن جهش یافته هانتینگتون طراحی می شوند و به طور موثری توانایی آنها را برای بیان و تولید پروتیین های مضر که در مغر جمع می شوند، مسدود می کند.
در این آزمایش محققان 12 موش مبتلا به بیماری هانتینگتون را با ارائه یک تزریق منفرد از انگشت روی درمان کردند.
محققان با استفاده از اسکن های مغزی پیشرفت این بیماری را پس از اعمال درمان بررسی کردند.آنها متوجه شدند که بعد از تنها سه هفته بطور متوسط 77 درصد از بیان ژن جهش یافته سرکوب می شدند.و بعد از شش هفته 61 درصد از بیان این ژن ناخواسته و در هفته دوازدهم ، 48 درصد سرکوب می شدند.
محققان دریافتند که تا هفته 24 هنوز 23 درصد از ژن های ناخواسته سرکوب شدند ، این اثرات در برخی موش ها تا شش ماه بعد از تزریق اولیه مشاهده می شد.
نتایج این مطالعه در نشریه Molecular Neurodegeneration منتشر شده است.
علمی**2038**1601**